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El CIMA de la Universidad de Navarra y un centro científico holandés hallan un tratamiento para la porfiria

La nueva terapia génica, aún en fase preclínica, podría combatir esta enfermedad hereditaria que aumenta el riesgo de cáncer de hígado y fallo renal

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FOTO: Manuel Castells
22/03/07 12:15 Mª Pilar Huarte

El Centro de Investigación Médica Aplicada (CIMA) de la Universidad de Navarra y el Amsterdam Molecular Therapeutics BV (AMT) han demostrado la eficacia preclínica de un tratamiento contra la porfiria aguda intermitente. Superadas las fases preclínica, toxicológica y clínica, podría terminar con la enfermedad de forma permanente.

La investigación sobre esta dolencia hereditaria se ha desarrollado en el área de Terapia Génica y Hepatología del CIMA. La coordinación ha corrido a cargo del Dr. Jesús Prieto y los científicos Gloria González Aseguinolaza, Astrid Pañeda, Rubén Hernández Alcoceba y Antonio Fontanellas.

Los síntomas de esta enfermedad aparecen cuando hay anomalías en la producción de hemo, sustancia básica para la síntesis de proteínas vitales como la hemoglobina, la mioglobina y los citocromos", explica Jesús Prieto. 

Entre los problemas que genera, hasta ahora incurables, destacan las molestias neurosiquiátricas y viscerales o el dolor abdominal severo. Además, los ataques agudos de porfiria pueden ser mortales "si causan complicaciones neurológicas graves".

Mayor incidencia entre las mujeres

Las personas afectadas sufren los síntomas en periodos intermitentes, más o menos duraderos, a lo largo de toda la vida. En ocasiones, aparecen en la pubertad y más frecuentemente en la edad adulta, con mayor incidencia entre las mujeres. "Algunos fármacos, como los barbitúricos, los tranquilizantes o los sedativos, pueden desencadenar la enfermedad; también dietas adelgazantes, desarreglos hormonales, el tabaco, el alcohol, infecciones o la tensión emocional y física", añade el científico. Asimismo, aumenta el riesgo de sufrir cáncer de hígado y fallo renal.

La investigación contra esta dolencia ha recibido apoyo económico de diversas entidades; entre otras, las Fundaciones Inocente y Mutua Madrileña, así como las empresas que financian el CIMA de la Universidad de Navarra.

Tras comprobar su eficacia en ensayos preclínicos, el CIMA y el AMT han obtenido los derechos exclusivos para sintetizar y desarrollar los fármacos. Para ello, se prevé que la fase clínica comience en 2008 y el tratamiento se encuentre disponible al público en 2010.

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