RNAs no codificantes en enfermedades hepáticas

Los RNAs no codificantes son moléculas muy numerosas y poco estudiadas que cumplen funciones principalmente reguladoras. Nosotros pretendemos identificar RNAs no codificantes largos (lncRNAs) implicados en distintas enfermedades; sobre todo, enfermedades hepáticas como la cirrosis, el hepatocarcinoma o la infección por el virus de la hepatitis C, y su tratamiento con interferón. De hecho, ya hemos identificado algunos lncRNAs cuya expresión está alterada en alguna de estas patologías. 

En la actualidad estamos analizando si estos lncRNAs juegan un papel en la iniciación o la progresión de estas enfermedades o si pueden ser utilizados para su tratamiento. Además, queremos determinar los mecanismos moleculares que permiten su función. Nuestro objetivo a más largo plazo es aplicar los conocimientos generados en el desarrollo de vectores de terapia génica que sean susceptibles de mecanismos finos de regulación. En este sentido, ya hemos desarrollado vectores virales que inhiben la expresión de genes diana al expresar moléculas de RNA cortas, como los siRNAs, RNAs pequeños nucleares modificados (snRNAs) o ambos. Estos inhibidores son muy eficaces tanto en células en cultivo como en modelos animales.

Por último, en una línea de trabajo independiente, estamos utilizando también vectores virales para expresar el factor de crecimiento similar a la insulina de tipo I (IGF-I) en hígados cirróticos. En el laboratorio hemos demostrado que la expresión de niveles bajos de IGF-I en el hígado es capaz de revertir la cirrosis hepática. Pretendemos averiguar los mecanismos moleculares que permiten este efecto terapéutico y, si conseguimos financiación, realizar un ensayo clínico para evaluar la eficacia de este tratamiento en pacientes cirróticos.

 


"Hemos desarrollado vectores virales que inhiben la expresión de genes diana al expresar moléculas de RNA cortas y que son muy eficaces tanto en células en cultivo como en modelos animales", Dra. Puri Fortes, investigadora principal.

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