Terapia Génica y Regulación de la Expresión Génica

En los últimos años los avances técnicos logrados en el campo de la biología molecular nos han permitido alcanzar un conocimiento profundo del material genético de los seres vivos, el cual contiene la información que determina cómo somos. Estos avances han desembocado en logros tan importantes como la determinación completa de la composición del genoma humano. 

El análisis del genoma humano ha sido y es determinante en el conocimiento de las bases moleculares de muy diversas patologías y de forma particular de las enfermedades hereditarias. Este conocimiento unido a los grandes progresos alcanzados en el campo de la ingeniería genética y del desarrollo de vectores de transferencia génica más eficientes y seguros, se ha traducido en grandes logros en el campo de la terapia génica, (estrategias terapéuticas basadas en la transferencia de genes) convirtiéndola en una alternativa médica para enfermedades actualmente incurables. No sólo para enfermedades asociadas a la deficiencia de un gen sino a enfermedades como el cáncer, donde la administración de uno o varios genes puede representar un tratamiento menos tóxico y más eficaz que las terapias convencionales.

Otra sorpresa que nos reservaba el genoma humano ha sido comprobar que la mayoría de los RNAs generados no codifican proteínas sino que un alto porcentaje de ellos tiene funciones reguladores per se, como los microRNAs o los RNAs largos no codificantes. Estamos convencidos que el análisis de su papel durante el desarrollo del individuo o en diferentes estados patológicos va a contribuir a la identificación de nuevas dianas terapéuticas, biomarcadores y herramientas experimentales.

Por otro lado, en los últimos años hemos podido comprobar el papel que juegan los procesos postranscripcionales en la regulación de la expresión génica y en la funcionalidad de las proteínas. Estas modificaciones juegan un papel muy importante en el desarrollo de enfermedades con gran impacto en nuestra sociedad como la diabetes o el cáncer. Entender los mecanismos que garantizan el correcto plegamiento y maduración de proteínas, y utilizar estos conocimientos para la generación de herramientas para su modulación representa una estrategia muy prometedora para el desarrollo de tratamientos frente a diferentes enfermedades, como las ya mencionadas.

Nuestro Programa de Terapia Génica y Regulación de la Expresión Génica tiene como objetivos:

  • Desarrollar vectores de terapia génica eficientes y seguros para el tratamiento de enfermedades severas. Ahondar en el conocimiento de los mecanismos moleculares implicados en la funcionalidad de los RNAs no codificantes y las modificaciones de las proteínas, con el objetivo final de identificar nuevas dianas terapéuticas y nuevos tratamientos.

El objetivo final que subyace es desarrollar nuevas estrategias terapéuticas para enfermedades que carecen actualmente de un tratamiento satisfactorio.

El equipo investigador del programa de terapia génica y regulación de la expresión génica, cuenta con investigadores de referencia en sus campos, con un perfil fundamentalmente básico pero con una visión claramente traslacional en todos sus proyectos. Mantenemos estrechas colaboraciones con equipos de Clínica Universidad de Navarra, de forma particular con los Departamentos de Hepatología y Oncología y como programa transversal del CIMA colaboramos con el resto de programas de este centro.

 

Noticias



"Para desarrollar nuevos tratamientos mediante terapia génica, utilizamos como vehículo uno de los vectores virales más seguros y eficaces que existen actualmente: el virus adenoasociado. Esperamos obtener en los próximos años un claro beneficio clínico en pacientes con enfermedades raras como la enfermedad de Wilson o la hiperoxaluria", Dra. Gloria González, directora del programa.

 

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