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EEUU y Europa designan como “medicamento huérfano” un producto desarrollado en el CIMA para tratar la enfermedad de Wilson

Se prevé iniciar los ensayos clínicos en pacientes con esta enfermedad rara a finales de 2018

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De izquierda a derecha, Jesús San Miguel, Gloria González Aseguinolaza Jesús Hernández, consultor de la Universidad de Navarra en transferencia e innovación biomédica, y Jean-Philippe Combal. FOTO: Manuel Castells
26/09/17 09:40 Maria Pilar Huarte

La Administración de Fármacos y Alimentos (FDA) de Estados Unidos y la Comisión Europea han designado como “medicamento huérfano” un producto de terapia génica desarrollado en el Centro de Investigación Médica Aplicada (CIMA) de la Universidad de Navarra para tratar la enfermedad de Wilson, una enfermedad rara causada por la falta o disfunción del gen ATP7B.

El CIMA ha licenciado la patente del producto, VTX-801, a la compañía biotecnológica Vivet Therapeutics (Vivet), quien prevé iniciar los ensayos clínicos en Europa y Estados Unidos a finales de 2018.

La FDA y la Comisión Europea otorgan la designación de medicamento huérfano a los productos que demuestran un valor terapéutico potencial en el tratamiento de enfermedades raras o poco comunes, como es la enfermedad de Wilson. Según explica la Dra. Gloria González Aseguinolaza, directora del Programa de Terapia Génica y Regulación de la Expresión Génica del CIMA y responsable del proyecto, “la aprobación por parte de estas entidades reguladoras permite acelerar los tiempos de revisión hasta su aplicación en pacientes y reducir los costes del proceso”. Asimismo, este tipo de designación garantiza la exclusividad en el mercado durante 10 y 7 años en Europa y Estados Unidos, respectivamente.

Tratamiento con una única inyección

La enfermedad de Wilson es un trastorno hereditario con una incidencia de 1 caso cada 30.000 habitantes. Está causada por la mutación del gen ATP7B, encargado del metabolismo del cobre, lo que provoca que este metal se acumule en el hígado y, después, en otros tejidos. Su tratamiento actual intenta mitigar el progreso de la enfermedad y consiste en ingerir varias pastillas diarias de por vida, con importantes molestias para el paciente y una cronicidad que supone un elevado gasto sanitario a nivel global.

Los investigadores del CIMA han desarrollado mediante terapia génica un vector terapéutico, VTX-801, que corrige el origen y revierte los síntomas de esta enfermedad hepática rara. “La terapia génica consiste en introducir la versión correcta del gen en las células dañadas mediante vehículos o vectores, generalmente virus modificados en el laboratorio. Nuestra estrategia consiste en aplicar una única inyección cuyos efectos podrían durar hasta 7 años, que es hasta ahora el tiempo de seguimiento de un paciente tratado con terapia génica dirigida al hígado”, comenta la Dra. González Aseguinolaza.

Producto licenciado a Vivet

El avance ha sido posible gracias al acuerdo y licencia exclusiva del CIMA, a través de la Fundación para la Investigación Médica Aplicada (FIMA), con la compañía biotecnológica Vivet Therapeutics. Esta empresa, que desarrolla nuevos tratamientos para enfermedades metabólicas hereditarias raras basados en la terapia génica, ha captado 37,5 millones de euros en su primera ronda de financiación de un consorcio de inversores liderado por Novartis Venture Fund y Columbus Venture Partners, e incluye a Roche Venture Fund, HealthCap, Kurma Partners e Ysios Capital.

"Estamos muy satisfechos por la confianza de Vivet en la investigación del CIMA, en concreto, en terapia génica. Vivet ha sido en 2016 la tercera compañía originada en un entorno académico de Europa que más alta financiación ha conseguido en su primera ronda", explica el Dr. Jesús San Miguel, director de Medicina Clínica y Traslacional de la Universidad de Navarra.

Para Jean Philippe Combal, director general de Vivet, “asistimos a los albores de una probable revolución terapéutica con el empleo de terapias avanzadas como la terapia génica, y la FIMA cuenta con una excelente reputación en este área. El foco de nuestra compañía se encuentra en el desarrollo de nuevos tratamientos para enfermedades raras y nuestra colaboración con la FIMA es un elemento clave de nuestra estrategia”.

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