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Científicos del CIMA diseñan un prometedor tratamiento para la enfermedad de Wilson

Se prevé comenzar los primeros ensayos clínicos en pacientes en 2018 con el nuevo tratamiento VTX801, que corrige en ratones un estado avanzado de esta enfermedad rara

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Investigadores del CIMA en el proyecto Vivet. En el centro, Gloria González Aseguinolaza y en el extremo derecho Jesús Hernández, representante de la FIMA y anterior director general del CIMA. FOTO: Elisabet Frauca
16/05/17 09:44 Miriam Salcedo

Científicos del Centro de Investigación Médica Aplicada (CIMA) de la Universidad de Navarra han diseñado un método prometedor de terapia génica para tratar la enfermedad de Wilson, una enfermedad rara causada por la falta o disfunción de un gen. La terapia génica consiste en introducir la versión correcta del gen en las células dañadas mediante vehículos o vectores, generalmente virus modificados en el laboratorio que pierden su capacidad de causar enfermedad pero mantienen su habilidad para penetrar en las células.

Con este prometedor método terapéutico la Dra. Gloria González Aseguinolaza, directora del Programa de Terapia génica del CIMA, y su equipo han diseñado VTX801, vector viral que corrige un estado avanzado de la enfermedad de Wilson en ratones. En el proceso de desarrollo de su innovadora estrategia terapéutica ha participado el Massachusetts Eye and Ear (MEE), hospital asociado a la Universidad de Harvard, aportando una avanzada cápside viral (Anc80),envoltura del material genético del virus modificado.

El avance ha sido posible gracias al acuerdo y licencia exclusiva del CIMA, a través de su fundación para la investigación médica aplicada (FIMA), con la recién anunciada compañía biotecnológica francesa Vivet Therapeutics (Vivet). Esta empresa, que desarrolla nuevos tratamientos para enfermedades metabólicas hereditarias raras basados en la terapia génica, ha captado 37,5 millones de euros en su primera ronda de financiación de un consorcio de inversores liderado por Novartis Venture Fund y Columbus Venture Partners, e incluye a Roche Venture Fund, HealthCap, Kurma Partners e Ysios Capital. Destaca el hecho de que un proyecto de un centro de investigación de una institución académica española atraiga tal cuantía de inversores internacionales líderes en el sector biotecnológico.

Tratar con una inyección cuyos efectos beneficiosos duren años

La enfermedad de Wilson se debe a la mutación del gen ATP7B, encargado del metabolismo del cobre, lo que provoca que este metal se acumule en el hígado y otros tejidos produciendo daño hepático y neurológico y pudiendo causar la muerte. Afecta a una de cada 30.000 personas en el mundo.

Su tratamiento actual intenta mitigar el progreso de la enfermedad y consiste en ingerir varias pastillas diarias de por vida, con importantes molestias para el paciente y una cronicidad que supone un elevado gasto sanitario a nivel global. “Nuestra estrategia va al origen de la enfermedad e intenta corregirla”, asegura la Dra. González Aseguinozala. A su vez, “consiste en aplicar una única inyección cuyos efectos podrían durar hasta 7 años, que es hasta ahora el tiempo de seguimiento de un paciente tratado con terapia génica dirigida al hígado”.

Según la investigadora, los exitosos resultados en ratones con un estado avanzado de la enfermedad y el acuerdo con Vivet “nos han permitido optimizar el vector VTX801 y su sistema de producción para poder obtenerlo en grandes cantidades en grado clínico”. Una vez los investigadores del CIMA comprueben la seguridad y eficacia del nuevo fármaco, Vivet prevé comenzar los primeros ensayos clínicos con VTX801 a finales de 2018.

Esperanza para otras enfermedades raras genéticas que afecten al hígado

González Aseguinozala señala que su investigación “se ha centrado en la enfermedad de Wilson porque es la primera de la que tenemos datos satisfactorios y las posibilidades de beneficiar al pacientes son más inmediatas. No obstante, el potencial de esta estrategia terapéutica abre las puertas a otros tratamientos por terapia génica, ya que cambiando el gen defectuoso, podríamos abordar corregir enfermedades con una causa similar”. 

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"Para desarrollar nuevos tratamientos mediante terapia génica, utilizamos como vehículo uno de los vectores virales más seguros y eficaces que existen actualmente: el virus adenoasociado. Esperamos obtener en los próximos años un claro beneficio clínico en pacientes con enfermedades raras como la enfermedad de Wilson o la hiperoxaluria", Dra. Gloria González, directora del programa.

 

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